Myelodysplastisk syndrom hos barn

Myelodysplastiske syndromer (MDS) (preleukemi, småcellet leukemi) er en heterogen gruppe klonale lidelser som er karakterisert ved unormal vekst av myeloide komponenter i benmargen. Myelodysplastiske syndromer er karakterisert ved forstyrrelse av normal modning av hematopoietiske celler og tegn på ineffektiv hematopoiese. Ved myelodysplastiske syndromer forekommer klonal proliferasjon i benmargen på stamcellenivå, og i de fleste tilfeller forstyrres produksjonen av granulocytter, erytrocytter og blodplater, noe som fører til utvikling av pancytopeni. Et annet trekk ved myelodysplastiske syndromer er dens hyppige utvikling til akutt leukemi, hvis utvikling innledes av et langvarig cytopenisk syndrom. Myelodysplastiske syndromer klassifiseres som refraktære anemier, mer avanserte stadier av sykdommen reflekterer transformasjon til myeloid leukemi.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]

Symptomer på myelodysplastisk syndrom

Symptomene på myelodysplastisk syndrom er en konsekvens av pancytopeni og inkluderer tegn på anemi, blødning på grunn av trombocytopeni og infeksjon på grunn av nøytropeni. Benmargscellulariteten er vanligvis økt, men kan være normal eller redusert. Den totale risikoen for transformasjon til myeloid leukemi er 10–20 %, pasienter med RAS har lavest risiko for leukemisk transformasjon (5 %), og RABP-T har høyest (50 %).

FAB-klassifisering av myelodysplastiske syndromer

• Refraktær anemi (< 5 % blaster i benmarg).
• Refraktær anemi med ringformede sideroblaster (< 5 % blaster i benmarg).
• Kronisk myelomonocytisk leukemi (>20 % blaster i benmarg).
• Refraktær anemi med økt blastinnhold (5–10 % blaster i benmarg).
• Refraktær anemi med økt innhold av blaster i transformasjonsstadiet (10-30 % blaster i benmargen).

[ 4 ], [ 5 ], [ 6 ], [ 7 ], [ 8 ], [ 9 ], [ 10 ]