Genterapi skal brukes til å behandle blodkreft

Det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet (FDA) har gitt en anbefaling om bruk av genterapi i behandlingen av leukemi.

Terapien består av å gjøre endringer i pasientens genetiske cellekode.

Genmodifiserte lymfocyttceller som finnes i kroppen brukes som en «levende medisin» fordi de styrer immunforsvaret til å bekjempe leukemi, noe som oftest forårsaker en lang og stabil periode med remisjon.

Spesialister kan bare vente på et positivt svar fra ekspertene. Det antas at genterapi vil bli brukt i år dersom hendelsene utvikler seg som planlagt.

Den nye metoden vil bli presentert av legemiddelfirmaet Novartis, og den ble utviklet av forskere fra University of Pennsylvania.

Genterapi vil bli brukt til å behandle pasienter med akutt lymfatisk leukemi av B-celler. Forskere er sikre på at behandlingen vil være relevant for pasienter med myelomatose, visse aggressive typer kreftsvulster i hjernen og andre neoplasmer.

Kjernen i terapien er at pasientens T-lymfocytter blir genetisk modifisert, noe som setter dem i gang mot ondartede celler. Et nøytralisert virus basert på HIV brukes til å forstyrre lymfocyttenes DNA. Viruset flytter det ønskede genet inn i cellulære strukturer uten å forårsake sykdomsutvikling.

De modifiserte T-lymfocyttene sendes deretter for å finne og ødelegge kreftceller. De er i stand til å oppdage dem takket være CD19-markøren.

Alt som er beskrevet ovenfor er selvsagt den teoretiske siden. I praksis ser alt enklere ut. En liten mengde blod tas fra pasientens vene, fryses og sendes til transformasjon. Deretter endres cellene, og blodet føres tilbake til pasientens vene. Eksperimenter har vist at en slik prosedyre førte til en stabil langsiktig remisjon selv etter en enkelt injeksjon. Noen pasienter opplevde fullstendig bedring.

Pasienter som led av leukemi deltok i den kliniske testingen av den nye metoden. Alderen deres varierte fra tre til 25 år. Før eksperimentet responderte kroppene deres enten ikke på cellegiftbehandling eller hadde gjentatte eksaserbasjoner.

Et av de første positive resultatene ble registrert hos en seks år gammel jente. I 2012 gjennomgikk hun genterapi, og som et resultat ble jenta fullstendig kurert. År har gått, og testene hennes er fortsatt gode.

Ifølge forfatterne har de klart å forbedre metoden de siste årene. Dette har gjort det mulig for dem å minimere risikoen for bivirkninger: tidligere kunne symptomer som feber, lungetetthet og hypotensjon observeres etter en injeksjon.

Den nye studien, som ble gjennomført for to år siden, involverte 63 pasienter. Som et resultat forsvant 52 av dem fullstendig fra sykdommen. Elleve personer kunne dessverre ikke reddes. Forskere planlegger å observere de overlevende og helbredede pasientene i ytterligere femten år.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]