Alt iLive-innhold blir gjennomgått med medisin eller faktisk kontrollert for å sikre så mye faktuell nøyaktighet som mulig.
Vi har strenge retningslinjer for innkjøp og kun kobling til anerkjente medieområder, akademiske forskningsinstitusjoner og, når det er mulig, medisinsk peer-evaluerte studier. Merk at tallene i parenteser ([1], [2], etc.) er klikkbare koblinger til disse studiene.
Hvis du føler at noe av innholdet vårt er unøyaktig, utdatert eller ellers tvilsomt, velg det og trykk Ctrl + Enter.
Kunstige kromosomer kan bidra til å håndtere arvelige sykdommer
Sist anmeldt: 01.07.2025
Ifølge pressetjenesten til Stem Cell Institute har forskere fra Chromosome Construction Center, som ligger ved Tottori University i Japan, lykkes med å skaffe kunstige menneskelige kromosomer som kan brukes til gen- eller celleterapi for å bli kvitt arvelige sykdommer.
Professor Mitsuo Oshimura, som er direktør for senteret, har i mange år drevet seriøs forskning innen behandling av arvelige sykdommer ved å introdusere kunstige kromosomer av såkalte induserte pluripotente stamceller, som dannes fra utviklede somatiske celler ved å bruke metoden for å uttrykke et sett med fire gener (transkripsjonsfaktorer).
Forskeren kom til den konklusjonen at metoden han foreslo gjør det mulig å behandle sykdommer som Duchennes muskeldystrofi, en farlig sykdom i det nevromuskulære systemet der det skjer endringer i muskelfibrene. Årsaken til denne sykdommen anses å være en mutasjon i genet som er assosiert med syntesen av et spesielt protein - dystrofin. Og symptomene er merkbare allerede i de første leveårene og utgjør en alvorlig trussel mot helsen.
Professor Oshimura utførte sine eksperimenter på mus fordi denne metoden for å innhente faktiske bevis på effektiviteten til visse behandlingsmetoder, legemidler og medisinsk utstyr er best egnet for forskning av høy kvalitet og ikke krever ekstra utstyr, for eksempel en enhet for medisinsk avfallshåndtering, en rekke diagnostiske utstyr og midler for å overvåke pasientenes tilstand.
Eksperimentene bekreftet at genterapi basert på bruk av kunstige kromosomer aktivt fremmer normaliseringen av muskelvev hos mus. Ideen bak den nye metoden er å konstruere et kromosom som må bære det ønskede DNA-fragmentet i en «korrigert» form – uten mutasjon. Kromosomet plasseres deretter i en preparert stamcelle, som fungerer som et bærer for det «riktige» genet. Deretter, i dyrkingsprosessen, oppnås nye celler som kan transplanteres inn i organer eller vev som er skadet av sykdommen.
Eksperter mener at den nye teknologien har en stor fremtid, siden den kan brukes til å introdusere store deler av DNA i celler uten frykt for integriteten til det eksisterende genomet. Fordelene med kunstig laget kromosomer fremfor virale eller andre vektorsystemer er deres enorme genetiske kapasitet, stabilitet på mitotisk nivå, fravær av trusler mot vertsgenomet og evnen til å fjerne modifiserte kromosomer fra celler.
[