Alt iLive-innhold blir gjennomgått med medisin eller faktisk kontrollert for å sikre så mye faktuell nøyaktighet som mulig.
Vi har strenge retningslinjer for innkjøp og kun kobling til anerkjente medieområder, akademiske forskningsinstitusjoner og, når det er mulig, medisinsk peer-evaluerte studier. Merk at tallene i parenteser ([1], [2], etc.) er klikkbare koblinger til disse studiene.
Hvis du føler at noe av innholdet vårt er unøyaktig, utdatert eller ellers tvilsomt, velg det og trykk Ctrl + Enter.
En ny tilnærming er lovende for behandling av frontotemporal demens i prekliniske studier
Sist anmeldt: 02.07.2025
Frontotemporal demens er en uhelbredelig hjernesykdom som forårsaker hukommelsestap, taleforstyrrelser og personlighetsendringer. I 5–12 % av tilfellene utløses sykdommen av en reduksjon i progranulinnivåer. Mangel på dette proteinet fører til forstyrrelser i nedbrytningen av proteiner, noe som forårsaker akkumulering av uoppløselige giftige proteiner. Dette fører igjen til hjernebetennelse, nevrondød og betydelig funksjonsnedsettelse av sentralnervesystemet.
Frontotemporal demens er arvelig i 40 % av tilfellene: bærere av den tilsvarende genetiske mutasjonen utvikler uunngåelig sykdommen. Forskere fra LMU Faculty of Medicine og det tyske senteret for nevrodegenerative sykdommer (DZNE), i nært samarbeid med Denali Therapeutics fra San Francisco, har utviklet en ny terapeutisk tilnærming for å erstatte det manglende proteinet i hjernen. De publiserte resultatene sine i tidsskriftet Science Translational Medicine.
Terapeutisk tilnærming
«Vi satte inn progranulin-genet i virusgenomet», forklarer dr. Anja Capel, seniorforsker ved LMU Biomedical Center og en av hovedforfatterne av artikkelen. Teamet injiserte deretter de modifiserte virusene i blodet til musemodeller. «Viruset angriper leverceller, som begynner å produsere progranulin i store mengder og skiller det ut i blodet.»
Tilnærmingen unngår dermed å introdusere virus direkte i hjernen, noe som medfører risiko for alvorlige bivirkninger.
For å få denne perifere tilnærmingen til å fungere, brukte forskerne et triks for å omgå blod-hjerne-barrieren, som normalt blokkerer utvekslingen av biomolekyler mellom blodet og hjernen. En spesiell «hjerneskyttelbuss» utviklet av Denali Therapeutics gjør at stoffer kan transporteres effektivt over denne barrieren.
Signifikant reduksjon i symptomer i musemodell
«Etter én enkelt virusadministrering sjekket vi om symptomene var redusert», sier professor Dominique Paquette fra Institute for Stroke and Dementia Research (ISD), en annen hovedforfatter og medlem av SyNergy excellence cluster. Det viste seg at forstyrrelser i proteinnedbrytning, akkumulering av uløselige giftige proteiner, hjernebetennelse, bevegelsesforstyrrelser og nevrondød var betydelig redusert. «Neste trinn var å undersøke om denne tilnærmingen kunne overføres til mennesker ved hjelp av stamcellemodeller.» Også her ble det observert en betydelig reduksjon i sykdomssymptomer. Forskerne har dermed vist at former for frontotemporal demens basert på delvis tap av progranulin kan behandles i prekliniske studier ved hjelp av erstatningsterapi.
Viktigheten av tverrfaglig samarbeid
Slik omfattende, tverrfaglig forskning er bare mulig i et team. «Jeg er glad for at vår SyNergy-ekspertiseklynge gir oss unike muligheter i denne forbindelse. Samtidig fremhever denne studien viktigheten av å styrke samarbeidet vårt med ledende bioteknologiselskaper, slik at vi kan implementere forskningen vår i klinisk praksis så raskt som mulig til fordel for pasientene», sier professor Christian Haass fra LMU Biomedical Center, en av de ledende forskerne og talsperson for SyNergy.