Implanterbar hjertepumpe gir håp for barn som venter på hjertetransplantasjon

En liten implanterbar hjertepumpe som kan hjelpe barn med å vente hjemme på hjertetransplantasjon i stedet for på sykehus, har vist gode resultater i en klinisk studie i første fase.

Pumpen, en ny type ventrikulær assistanseterapi, eller VAT-enhet, festes kirurgisk til hjertet for å styrke blodpumpefunksjonen hos personer med hjertesvikt, og dermed kjøpe seg tid til å finne et donorhjerte. Den nye pumpen kan fylle et viktig gap i pediatrisk hjertetransplantasjonsbehandling.

I en studie som evaluerte kapasiteten til syv barn som fikk en ny pumpe for å støtte sine svekkede hjerter, fikk seks til slutt hjertetransplantasjoner, og ett barns hjerte ble friskt, noe som gjorde en transplantasjon unødvendig. Resultatene ble publisert i The Journal of Heart and Lung Transplantation. Studien ble ledet av Stanford School of Medicine og involverte flere medisinske sentre i USA.

Hvis de første resultatene bekreftes i en større studie av enheten, kan det bli enklere for små barn og familiene deres å vente på en hjertetransplantasjon. Den nye pumpen, kalt Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, er litt større enn et AA-batteri og kan implanteres i barn så små som 7,5 kg. Med pumpen implantert kan barn gjøre mange normale aktiviteter mens de venter på en hjertetransplantasjon.

I motsetning til dette er den eneste tilgjengelige ventrikulære hjelpeenheten for å støtte små barn med hjertesvikt, en pumpe kalt Berlin Heart, ikke implantert; den er omtrent på størrelse med en stor koffert. Den veier mellom 27 og 90 kg, avhengig av modellen, og festes til barnet ved hjelp av to kanyler nesten like store som hageslanger.

Berlin Heart har også en ganske høy risiko for hjerneslag og krever sykehusinnleggelse i de fleste tilfeller, noe som betyr at barn ofte tilbringer måneder på sykehus og venter på et donorhjerte. Som et resultat er belastningen for barn som venter på hjertetransplantasjon mye høyere enn for voksne med hjertepumper, som vanligvis skrives ut fra sykehuset med lignende diagnoser.

«Selv om vi er ekstremt takknemlige for Berlin Heart, et livreddende apparat, forbedres ventrikulære hjelpeapparater for voksne hvert tiår, og innen pediatri bruker vi teknologi fra 1960-tallet», sa dr. Christopher Almond, hovedforfatter av studien, en pediatrisk kardiolog og professor i pediatri ved Stanford School of Medicine.

Implanterbare ventrikulære hjelpemidler har vært tilgjengelige for voksne i over 40 år, bemerker Almond. Ikke bare passer disse enhetene inn i pasientenes brystkasse, men de er også tryggere og enklere å bruke enn eksterne enheter som Berlin Heart. Pasienter kan bo hjemme, gå på jobb eller skole, og ta turer og sykleturer.

Almond bemerker at teknologien for barn er et problem for andre apparater som er utviklet for å hjelpe barn med hjertesykdom, og for barnemedisin generelt. «Det er en enorm forskjell i medisinsk teknologi som er tilgjengelig for barn og voksne, noe som er et viktig folkehelseproblem som markedene prøver å ta tak i fordi tilstander som hjertesvikt er sjeldne hos barn», sier han.

Studiens seniorforfatter er Dr. William Male, leder for kardiologi ved Children's Healthcare of Atlanta.

Langt færre barn enn voksne trenger hjertetransplantasjon, noe som gir lite insentiv for medisinske selskaper til å utvikle en miniatyrisert pumpe for barn. Men mangelen på en liten ventrikkelhjelpsenhet for barn legger press på det medisinske systemet, ettersom barn som er tildelt Berlin Heart pådrar seg store medisinske regninger og kan ta opp sykehussenger på spesialiserte hjerte- og karavdelinger i flere måneder, noe som potensielt reduserer tilgjengeligheten av disse sengene for andre pasienter.

Lovende innledende resultater

Jarvik Ventricular Assistance Device-studien i 2015 inkluderte syv barn med systolisk hjertesvikt. Tilstanden påvirker hjertets største pumpekammer, venstre ventrikkel, som pumper blod fra hjertet til resten av kroppen. Hos seks barn var systolisk hjertesvikt forårsaket av en tilstand som kalles utvidet kardiomyopati, der hjertemuskelen forstørres og svekkes og ikke pumper blod ordentlig. Ett barns hjerte var svekket av fullstendig hjerteblokk (elektrisk svikt i hjertet) på grunn av lupus, en autoimmun sykdom. Alle barna i studien sto på venteliste for hjertetransplantasjon.

Hvert barn fikk en Jarvik 2015-enhet kirurgisk implantert i venstre ventrikkel, hjertets største pumpekammer. Samtidig fikk hvert barn medisiner for å forhindre blodpropp og redusere risikoen for hjerneslag. Barna var mellom 8 måneder og 7 år gamle da pumpene ble satt inn, og veide mellom 18 og 21 kg. Pumpen kan brukes for barn opptil 28 kg.

Hvis den nye pumpen blir godkjent av medisinske regulatorer, anslår leger at rundt 200 til 400 barn over hele verden hvert år kan være kandidater for bruk.

Studien vurderte om pumpen kunne støtte pasienter i minst 30 dager uten å slutte å virke eller forårsake et alvorlig hjerneslag. Forskerne samlet også inn foreløpige sikkerhets- og effektdata for å hjelpe dem med å utforme en større, viktig studie for mulig godkjenning av Food and Drug Administration (FDA).

Selv om pumpen i utgangspunktet er designet for å la barn vente hjemme på en hjertetransplantasjon, ble deltakerne værende på sykehuset til observasjon inntil de fikk en hjertetransplantasjon eller ble friske, ettersom de deltok i en klinisk studie. Forskerne overvåket deltakernes blodtrykk, en indikator på risikoen for blodpropp og hjerneslag; målte hemoglobinnivåer for å se om pumpene ødela røde blodlegemer; og overvåket pasientene for andre komplikasjoner.

Gjennomsnittlig tid barna brukte pumpen var 149 dager. Seks barn gjennomgikk hjertetransplantasjon, og ett barn ble friskmeldt.

Flere barn fikk komplikasjoner med den nye pumpen. Et barn med et hjerte som ble friskt fikk et iskemisk hjerneslag (på grunn av blodpropp) da hjertet ble sterkt nok til å konkurrere med pumpen. Pumpen ble fjernet, og barnet fortsatte å komme seg og var i live et år senere. En annen pasient hadde svikt i høyre side av hjertet og ble byttet til en Berlin Heart-pumpe mens de ventet på en transplantasjon.

For de fleste pasientene var komplikasjonene håndterbare og generelt i tråd med hva legene forventer når et barn kobles til Berlin Heart-pumpen.

Spørreskjemaer om livskvalitet viste at de fleste barna ikke ble plaget av apparatet, ikke følte smerte av det, og var i stand til å delta i de fleste lekeaktiviteter. Én familie rapporterte at smårollingen deres med pumpen var i stand til å opprettholde mye større mobilitet enn sin eldre bror, som tidligere ble støttet av en Berlin Heart-pumpe.

Større studie planlagt National Institutes of Health har bevilget finansiering til en utvidet studie som vil gjøre det mulig for forskere å teste nytten av den nye pumpen ytterligere og samle inn data som skal sendes til FDA for godkjenning. Neste fase av studien begynner nå; forskerne planlegger å inkludere den første pasienten innen utgangen av 2024. Forskningsteamet planlegger å inkludere 22 deltakere ved 14 medisinske sentre i USA og to steder i Europa.

«Vi gleder oss til å starte neste fase av studien», sa Almond. «Vi har overvunnet en rekke utfordringer for å få arbeidet til dette punktet, og det er spennende at det kan finnes bedre alternativer for barn med hjertesvikt i sluttstadiet som trenger en pumpe som fungerer som en bro til transplantasjon.»